Actelion richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van vernieuwende geneesmiddelen op medische gebieden waar daar grote behoefte aan is, zoals hart- en vaatziekten, aandoeningen van het centrale zenuwstelsel, oncologie, immunologie en infectiebestrijding.
Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een ernstige aandoening van de slagaders die de longen met het hart verbinden (de longslagaders).
Digitale ulcera zijn zeer pijnlijke, open wondjes op de vingers of tenen, die gemakkelijk ontstoken kunnen raken.
De ziekte van Gaucher type 1 is een autosomaal recessief erfelijke aandoening. Met ongeveer 7000 patiënten wereldwijd is het de meest voorkomende erfelijke glucosylceramide-stapelingsziekte.
De ziekte Niemann-Pick type C (NP-C) is een zeer zeldzame aangeboren, erfelijke stofwisselingsziekte. Deze ziekte hoort bij een specifieke groep van stofwisselingsziekten die de lysosomale stapelingsziekten wordt genoemd.
