Om onze missie – patiënten innovatieve medicijnen bieden – te kunnen uitvoeren stelt Actelion speciale wereldwijde teams samen voor de gehele levenscyclus van een medicijn. Deze teams omvatten meerdere functiegebieden en zijn georganiseerd aan de hand van de ontwikkelingsfunctie. De levenscyclus van een geneesmiddel bestaat uit vier fasen: 1) ontdekking en onderzoek, 2) ontwikkeling, 3) beoordeling en goedkeuring door regelgevende instanties, en 4) in de handel brengen. Het hele ontwikkelproces, van het vaststellen van het beoogde doelwit tot het in de handel brengen van het geneesmiddel, neemt gemiddeld 10 tot 12 jaar in beslag.

Ontdekking en onderzoek

De eerste fase in dit proces is het vaststellen van een geschikt doelwit (target) voor het te ontwikkelen geneesmiddel. Dit doelwit is een molecuul of een eiwitreceptor die specifiek in verband wordt gebracht met een bepaalde ziekte. Daarom is het belangrijk te weten in welke vorm een ziekte zich voordoet op moleculair, genetisch en celniveau. Nadat het doelwit is vastgesteld, wordt in de volgende fase onderzocht op welke manier het doelwit betrokken is bij het ziekteproces. Vervolgens worden er tests uitgevoerd met het doelwit en verschillende bestaande en nieuwe verbindingen (stoffen), om te onderzoeken of één of meer van die stoffen met het doelwit reageren en dus mogelijkerwijs het ziekteproces kunnen neutraliseren of vertragen. Die stoffen worden ‘lead compounds’ (veelbelovende verbindingen) genoemd.

Ontwikkeling

In de ontwikkelingsfase van een geneesmiddel worden de geselecteerde stoffen uitvoerig getest en geoptimaliseerd. Op basis van de resultaten wordt vastgesteld welke verbinding waarschijnlijk de beste werkzaamheid zal hebben: het zogenaamde kandidaat-geneesmiddel. De tests die worden uitgevoerd zijn verplicht gesteld door de regelgevende instanties. De stofwisseling (farmacodynamiek en farmacokinetiek), veiligheid, bijwerkingen, dosering en werkzaamheid van de verbinding worden onderzocht, zowel in cellen (in vitro) als in dieren (in vivo). Het onderdeel van het ontwikkelproces dat bestaat uit het grondig onderzoeken, optimaliseren en voorbereiden van het kandidaat-geneesmiddel voor klinische onderzoeken bij mensen, wordt de preklinische fase genoemd. Deze fase wordt gevolgd door de klinische fase, waarin de werkzaamheid en de veiligheid van het kandidaat-geneesmiddel worden onderzocht bij gezonde vrijwilligers en patiënten.

Beoordeling en goedkeuring door regelgevende instanties

De resultaten van de onderzoeken die zijn verricht in de klinische fase bepalen of er voldoende bewijs is dat het kandidaat-geneesmiddel veilig en werkzaam is bij het behandelen van de ziekte. Als dat het geval is, wordt alle benodigde informatie over het geneesmiddel (inclusief gegevens uit de ontwikkelfase over kwaliteit, preklinische en klinische onderzoeken) ter beoordeling toegestuurd aan de betreffende regelgevende instanties, met als doel een vergunning te krijgen om het geneesmiddel in dat land of gebied in de handel te brengen. Er bestaan onder andere aanvraagprocedures op nationaal en Europees niveau. De meeste landen hebben een eigen regelgevende instantie die toezicht houdt op de ontwikkeling, de goedkeuring en het in de handel brengen van geneesmiddelen.

In de handel brengen

De laatste fase in het ontwikkelproces is het in de handel brengen van het goedgekeurde, geregistreerde geneesmiddel. De fabrikant van het geneesmiddel is verplicht een aparte vergunningaanvraag in te dienen in elk ander land of verbond van landen waar hij het geneesmiddel wil verkopen. Ook nadat het geneesmiddel op de markt is gebracht, worden de veiligheid en werkzaamheid nog onderzocht om het middel verder te kunnen ontwikkelen. De fabrikant voert hiertoe klinische fase-4-onderzoeken uit, ook wel post-marketingonderzoeken genoemd, die in bepaalde landen verplicht zijn.