Tracleer® (bosentan) een duale endotheline-receptorantagonist, is momenteel goedgekeurd voor de orale behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH; WHO-klasse I), een chronische, levensbedreigende aandoening die het functioneren van de longen en het hart ernstig in gevaar brengt. In de Verenigde Staten is Tracleer® goedgekeurd voor de behandeling van functionele klasse III en IV om de inspanningscapaciteit te verbeteren en de klinische verslechtering te vertragen. In Europa is Tracleer® goedgekeurd voor de behandeling van functionele klasse III patiënten – om de inspanningscapaciteit te verbeteren en symptomen te bestrijden – en voor functionele klasse II, waarin ook bemoedigende resultaten zijn aangetoond. In de EU is Tracleer® tevens geïndiceerd voor patiënten met systemische sclerose en aanhoudende digitale ulcera om de vorming van nieuwe digitale ulcera te verminderen. Momenteel wordt in diverse landen door regelgevende instanties beoordeeld of functionele klasse II aan de indicatie van Tracleer® kan worden toegevoegd.

Zavesca® (miglustat) is een “klein molecuul”-geneesmiddel voor de orale behandeling van milde tot matige vormen van de ziekte van Gaucher type 1. Zavesca® mag alleen worden gebruikt voor de behandeling van patiënten voor wie enzymvervangende therapie niet geschikt is. Zavesca is tevens geïndiceerd voor de behandeling van progressieve neurologische verschijnselen bij volwassenen en kinderen met de ziekte van Niemann-Pick type C.

Ventavis® (iloprost) is een verneveloplossing van iloprost en goedgekeurd voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (WHO-klasse I) bij patiënten met symptomen in NYHA-klasse III of IV.